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【水雲端旗艦概念館】
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基因療法帶領抗癌進入新紀元。美國食品藥物管理局（FDA）30日批准全美第一個基因療法，由瑞士醫藥巨頭諾華（Novartis）研發的CAR-T細胞療法拔得頭籌，特色是用患者自身免疫T細胞對抗急性淋巴細胞白血病（ALL，俗稱血癌）的腫瘤，因此百分之百客製化。但此療法僅限於25歲以下血癌病患，而且療程並不便宜，要價47.5萬美元（約台幣1428萬元）。所幸諾華承諾，只要第1個月內對療程毫無反應，絕不收費。
CAR-T細胞療法 拔得頭籌今年5月才上任的FDA新局長高特里布（Scott Gottlieb）表示：「我們進入了醫療新紀元，人類現在已有能力重組自己的細胞來抗癌。」本身也是血癌患者的他預期，CAR-T療法會「改寫現代醫學的面貌」。
又名Kymriah的CAR-T療法係將ALL患者的免疫T細胞從血液中分離出來，然後透過基因改造工程讓患者的T細胞有辨識癌細胞的能力，這個被改造過的T細胞就叫做CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）。再經過實驗室的培養，擴增CAR-T細胞到數10億甚至數百億個。患者先經過淋巴細胞刪除性化療降低體內的白血球細胞，然後重新輸入CAR-T細胞，這下T細胞成了「活藥物」（living drug），直接在體內攻擊摧毀癌細胞。用患者自身T細胞 所費不貲不同於近10年熱門的剋癌標靶藥物或是標靶注射，新型CAR-T細胞療法所使用的細胞均為患者自身的T細胞，所以百分之百客製化。此外，CAR-T細胞的生產十分複雜，在美國，目前只有幾十家專門醫院有資格提供CAR-T治療，預計今年底30至35家醫療中心可獲得認證。這些都導致Kymriah的醫療費居高不下，估計在60萬至75萬美元之間（約台幣1810萬至2262萬）。相較於常見的血癌療法─骨髓移植，在美國就醫的第1年費用約54萬-80萬美元之間（約台幣1629萬至2413萬元），兩者在伯仲之間。但諾華表示，會將Kymriah價格壓低到47.5萬美元，而且若第一個月內病患對治療無反應，絕不收費。限25歲以下 1月無效免費除了收費不菲，CAR-T細胞療法也無法保證人人適用。副作用包括可能引起細胞激素釋放症候群（CRS），從而出現高燒，流感症狀、低血壓等現象，以及因為大量的CAR-T細胞注射到體內，導致神經系統損傷、急性腎損傷等併發症，嚴重者可能死亡。副作用通常會在接受Kymriah治療後22天內出現。AR-T療法耗時、費用昂貴，而且可能產生危險的副作用。美國「福瑞德哈金森癌症研究中心」的科學家正與數家公司合作，尋求改善CAR-T療法，其中之一是利用奈米粒子移除T細胞中會誘發攻擊健康細胞的基因。他們認為經過冷凍乾燥的奈米粒子，不僅可用於治療癌症，也有助於研發其他疾病的療法，包括：愛滋病毒以及缺陷血紅蛋白引起的血液疾病。(中國時報)
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又名Kymriah的CAR-T療法係將ALL患者的免疫T細胞從血液中分離出來，然後透過基因改造工程讓患者的T細胞有辨識癌細胞的能力，這個被改造過的T細胞就叫做CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）。再經過實驗室的培養，擴增CAR-T細胞到數10億甚至數百億個。患者先經過淋巴細胞刪除性化療降低體內的白血球細胞，然後重新輸入CAR-T細胞，這下T細胞成了「活藥物」（living drug），直接在體內攻擊摧毀癌細胞。用患者自身T細胞 所費不貲不同於近10年熱門的剋癌標靶藥物或是標靶注射，新型CAR-T細胞療法所使用的細胞均為患者自身的T細胞，所以百分之百客製化。此外，CAR-T細胞的生產十分複雜，在美國，目前只有幾十家專門醫院有資格提供CAR-T治療，預計今年底30至35家醫療中心可獲得認證。這些都導致Kymriah的醫療費居高不下，估計在60萬至75萬美元之間（約台幣1810萬至2262萬）。相較於常見的血癌療法─骨髓移植，在美國就醫的第1年費用約54萬-80萬美元之間（約台幣1629萬至2413萬元），兩者在伯仲之間。但諾華表示，會將Kymriah價格壓低到47.5萬美元，而且若第一個月內病患對治療無反應，絕不收費。限25歲以下 1月無效免費除了收費不菲，CAR-T細胞療法也無法保證人人適用。副作用包括可能引起細胞激素釋放症候群（CRS），從而出現高燒，流感症狀、低血壓等現象，以及因為大量的CAR-T細胞注射到體內，導致神經系統損傷、急性腎損傷等併發症，嚴重者可能死亡。副作用通常會在接受Kymriah治療後22天內出現。AR-T療法耗時、費用昂貴，而且可能產生危險的副作用。美國「福瑞德哈金森癌症研究中心」的科學家正與數家公司合作，尋求改善CAR-T療法，其中之一是利用奈米粒子移除T細胞中會誘發攻擊健康細胞的基因。他們認為經過冷凍乾燥的奈米粒子，不僅可用於治療癌症，也有助於研發其他疾病的療法，包括：愛滋病毒以及缺陷血紅蛋白引起的血液疾病。(中國時報)
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